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白血病新薬キムリアとCAR-T療法

 2019年5月15日、白血病治療薬キムリアの保険適応が決まりその金額が約3300万円と決定されたことが報道されました。聞き慣れないCAR-T療法とはどのようなものでしょうか。
 ヒトの血液中には、細菌やウィルスそして癌細胞などを退治する免疫機能に関与する白血球が複数種類存在します。そのうちキラーT細胞は、ヘルパーT細胞から受け継いだ情報に沿って特殊な抗原を持った細胞を殺します。白血病のひとつB細胞リンパ腫は、表面にCD19という抗原をもっています。しかし通常の状態では、CD19をやっつけるキラーT細胞の増殖がわずかであり、発病とともに白血病はどんどん悪化します。そこで人工的にCD19を認識するT細胞を大量生産し体内に戻して治療するのが、このCAR-T療法でその薬剤名がキムリアです。
 それにしてもその薬価の高価なこと。アメリカでは、5000万円ほどだそうです。しかし、アメリカではキムリア投与で治った患者さんからのみ金額を頂き、無効例では支払われないようです。ノーベル賞のオプジーボも導入時高額な薬価がつけられましたが、現在薬価は3分の1近くさげられています。画期的な新薬が発売された場合、その治療で健康寿命が何年伸びたかで薬価を決める方法があります。癌ならば完全治癒するとして、従来の治療費がゼロになるならば、その金額相当が薬価に反映されても当然でしょう。あるいはアメリカにおけるキムリアのように、無効例には製薬会社に代金を払わないことで高額薬価を認める手もあります。日本ではまだこの方式は用いられていませんが、製薬会社の新薬研究への正当な対価と増え続ける医療費の抑制のはざまに、多くの知恵が必要なのは言うまでもありません。
(文責 若杉直俊)